Testa等人在《Cancers》上发表了一篇题为《CD123 as a Therapeutic Target in the Treatment of Hematological Malignancies》的综述文章,文章主要介绍了CD123在血液系统治疗恶性肿瘤的作用。
白细胞介素3受体α链(IL-3R),通常称为CD123,在各种血液恶性肿瘤中广泛过度表达,包括急性髓系白血病(AML)、B细胞急性淋巴细胞白血病、毛细胞白血病、霍奇金淋巴瘤和特别是母细胞性浆细胞样树突状肿瘤(BPDCN)。重要的是,CD123在白血病干细胞(LSC)和分化程度更高的白血病母细胞水平上表达,这使得CD123成为有吸引力的治疗靶点。已经开发出多种能够靶向恶性白血病细胞和正常对应细胞上的 CD123的药物。Tagraxofusp(SL401,Stemline Therapeutics)是一种由截短的白喉毒素有效负载与IL-3融合组成的重组蛋白,于2018年12月被批准用于BPDCN患者,并在AML中显示出一定的临床活性。针对CD123的不同单克隆抗体正在作为抗白血病药物进行评估,在治疗AML微小残留病或复发/难治性AML或BPDCN方面显示出有希望的结果。最近的研究正在探索表达CD123嵌合抗原受体修饰T细胞(CAR T)作为治疗难治性/复发性AML和BPDCN的新免疫疗法。2018年12月,Mustang Bio Inc.开发的MB-102 CD123 CAR T获得治疗BPDCN的孤儿药资格。总之,这些最近的研究强烈支持CD123作为治疗BPDCN的重要治疗靶点,而其治疗AML和其他血液恶性肿瘤的可能性则必须在正在进行的临床研究中进行评估。